平成30（2018）年度　一般研究２実施報告書

課題番号	30−共研−2047		分野分類			統計数理研究所内分野分類			e
						主要研究分野分類			3
研究課題名	治療効果予測マーカーを用いた第三相臨床試験：種々の解析プランの比較と適切な適応集団の判定に関する研究
フリガナ 代表者氏名	マツイ シゲユキ 松井 茂之				ローマ字		Matsui Shigeyuki
所属機関	名古屋大学
所属部局	医学系研究科生物統計学分野
職　　名	教授
配分経費	研究費	40千円		旅　費		37千円		研究参加者数		4　人

研究目的と成果（経過）の概要

目的:
がんの分子標的治療などの臨床試験で近年増加している治療効果予測マーカーを用いた統計解析プランの比較を行うための評価基準の作成、及び、解析プランの比較を行う。

成果の概要:
治療効果予測マーカーを層別因子に用いた比較臨床試験の統計解析プランは、マーカーによって規定される集団間（全患者集団含め）を通しての多重検定を伴うものとなるが、そこから導かれる結論は、患者全体集団、あるいは、特定のマーカー規定集団（陽性集団）に関する治療効果の存在に関わるものとなる。これに対して、多重検定の結果に基づいて、全体集団、マーカー陽性集団それぞれに対して治療効果ありと主張できる確率を定義し、マーカー規定集団間での様々な治療効果のプロファイルにもとで解析プランを比較した。その結果、（相対的に治療効果が小さいと想定できる）マーカー陰性集団に関する無効基準を導入した解析プランが総じて良好な性能を持つことがわかった。以上の成果を論文としてまとめ発表した。

当該研究に関する情報源（論文発表、学会発表、プレプリント、ホームページ等）

Nonaka T, Igeta M, Matsui S. Statistical testing strategies for assessing treatment efficacy and marker accuracy in phase III trials, Pharmaceutical Statistics, 2019 (In Press).

研究会を開催した場合は、テーマ・日時・場所・参加者数を記入してください。

研究会の開催なし。

研究参加者一覧
氏名	所属機関
井桁 正尭	兵庫医科大学
野中 孝浩	医薬品医療機器総合機構
逸見 昌之	統計数理研究所